指南提出，优先遴选行业优势骨干企业，促进其完成重大品种的研发和产业化。核心技术研发必须与产品开发和平台建设相结合。
指南提出，针对儿科疾病、老年病等严重危害人民健康的多发病和常见病，自主创制或技术改造符合“培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题”原则要求的药物品种。其中，化学药包括抗多重耐药菌、广谱抗病毒、精神疾患、心脑血管及免疫、抗肿瘤、代谢疾病等具有自主知识产权的新靶点、新技术药物，满足临床和产业需求的专利到期药的仿制再创新，候选药物再定位；中药包括多学科创新中药、中药复方新药、经方验方开发、组分中药、中药国际化注册研究、中药注射剂安全性系统评价和大品种药物上市后再评价；生物药包括新型抗体、新型疫苗、联合疫苗及疫苗佐剂、多肽、凝血因子等基因工程药物、基因治疗与核酸药物、干细胞药物、生物类似药等。
